“Bizim için her yeni başlayan gün ‘bir hastanın yaşamı için neler yapabiliriz’ düşüncesini ilke edinerek başlar.”

Nadir Hastalıklar alanında ne gibi bilimsel ve sosyal sorumluluk çalışmalarınız ve iş birlikleriniz var?
DERYA KÖKER: Nadir görülen hastalıklar ve yıkıcı koşullar altında yaşayan insanlar bizi, tıbbın, teknolojinin ve sağlık hizmetlerinin sınırlarını zorlamaya itiyor. Amacımız, onların hayatını iyi yönde dönüştürmektir. Bunun için de ihtiyacın büyük ölçüde karşılanamadığı ve hastalar ile ailelerine yardım fırsatı bulunan alanlara evrilmeye ve onlara yönelik inovasyon yapmaya devam ediyor ve ürünlerimizi şimdi olduğu gibi 2023 ve sonrasında da Türkiye’de daha fazla hastaya ulaştırmayı hedefliyoruz.

Bilimsel ilerlemeler kaydetme ve hastalar için anlamlı bir etki yaratma yeteneğimiz ile hizmet verdiğimiz hastaları dinleyip anlamamız ve onlara karşılık vermemiz arasında çok yakın bir bağ var. Etik değerlerimize uygun olarak, yüksek niteliklere sahip ekibimizle birlikte yenilikçi ilaçların yanı sıra, nadir ve yıkıcı hastalıklardan etkilenen insanlara ve ailelerine, onların hayatlarını dönüştürmeye yardımcı olacak destekleyici teknolojiler ve sağlık hizmetleri sunuyoruz. Hastalara ve yakınlarına yardım etmek için yorulmadan bakım verenleri dinlemenin, onların hayatlarını anlamanın ve olumlu yönde değiştirmenin bizim de sorumluluğumuz olduğuna inanıyoruz. Tüm çalışanlarımızın çabaları, hasta grupları, bilimsel topluluklar, sağlık profesyonelleri ve düzenleyici makamlarla kurulan güçlü iş birlikleri olmadan bu becerilerimizi uygulamamız mümkün olmazdı.

Nadir hastalıklar olarak tanımlanan PNH ve aHÜS hastalıklarının tedavisinde geliştirilmiş yenilikçi tedavi ajanına ek olarak, araştırma ve geliştirme çalışmalarımız dahilinde farklı tedavi alanları için de benzer şekilde yenilikçi tedavi seçenekleri üzerinde çalışmalarımız devam ediyor. Tüm dünyada hastaların yaşamlarını sağlıklı bireyler gibi devam ettirebilmelerini sağlamak için geliştirilen yeni tedavi seçenekleri umuyoruz ki yakın gelecekte ülkemize de gelecektir.

Klinik araştırmalarınızdan ve Ar-Ge faaliyetlerinizden rakamsal çıktılarıyla bahsedebilir misiniz? Hastalıkların nadir görülüyor olması, uzmanlık, klinik çalışmalar, tedavi merkezleri, gerekli hasta sayısı ve iş birliği konularındaki eksikliğe; bunlara bağlı olarak yenilikçi yaklaşımların geliştirilmesinde yaşanan sıkıntılara; Ar-Ge çalışmalarında kısıtlara sebep olmaktadır. Halbuki nadir hastalıklar insan genomunun haritalanması ve klonlama gibi çeşitli çığır açıcı yeniliklere vesile olmuştur.

Yaşamı tehdit eden ya da engellilik yaratan nadir hastalıkların teşhisi, önlenmesi ya da tedavisi için kullanılan beşerî tıbbi ürünler “yetim ilaç” olarak adlandırılmaktadır. Bu hastalıkların tedavisinde kullanılan ilaçların Ar-Ge süreçleri oldukça güç, zaman alıcı ve maliyetlidir. Bu nedenle ABD’de ve AB ülkelerinde olduğu gibi ülkemizde de yetim ilaçlara yönelik araştırmaların ve hasta erişim safhalarının önceliklendirilmesine yönelik düzenlemeler yapılması yararlı olacaktır.

İlaç keşfinden, harici ortaklarla iş birliklerine kadar tüm çabalarımızın ardında nadir hastalıkları olan hastaları anlamak yer alıyor. Nadir hastalıklara yönelik, kompleman fizyolojisi gibi karmaşık bir alana öncülük eden çalışmalarımızla başlayan anlayışımızı derinleştirmeye devam ediyoruz. Alexion Ar-Ge çalışmalarında, nadir hastalıklar alanında 30 yılı aşkın liderliğimizi güçlendirmeye ağırlık vermiş durumdayız. Bu bilgi sayesinde inovasyona devam ediyor ve ihtiyaçların karşılanmadığı yeni alanlara açılıyoruz; bu da bize, hastalara ve hasta yakınlarına, hayatlarını en iyi şekilde yaşamaları için yardım etme fırsatı veriyor.

Geliştirme çalışmalarımız, hematoloji, nefroloji, nöroloji, metabolik hastalıklar gibi temel tedavi alanlarına odaklanmaktadır. Klinik faz araştırma programlarımızı komplemanın rol oynadığı yeni tedavi endikasyonlarıyla genişletmek, aynı zamanda temel çalışma alanlarımızdaki iç ve dış gelişim fırsatlarını kullanarak güçlendirmek için çalışıyoruz.

BİLİMSEL İLERLEMELER KAYDETME VE HASTALAR İÇİN ANLAMLI BİR ETKİ YARATMA YETENEĞİMİZ İLE HİZMET VERDİĞİMİZ HASTALARI DİNLEYİP ANLAMAMIZ VE ONLARA KARŞILIK VERMEMİZ ARASINDA ÇOK YAKIN BİR BAĞ VAR. ETİK DEĞERLERİMİZE UYGUN OLARAK, YÜKSEK NİTELİKLERE SAHİP EKİBİMİZLE BİRLİKTE YENİLİKÇİ İLAÇLARIN YANI SIRA, NADİR VE YIKICI HASTALIKLARDAN ETKİLENEN İNSANLARA VE AİLELERİNE, ONLARIN HAYATLARINI DÖNÜŞTÜRMEYE YARDIMCI OLACAK DESTEKLEYİCİ TEKNOLOJİLER VE SAĞLIK HİZMETLERİ SUNUYORUZ.

Paroksismal noktürnal hemoglobinüri (PNH) ve atipik hemolitik üremik sendrom (aHÜS) hastalıkları nasıl hastalıklardır, anlatır mısınız?
Dr. OĞUZ YILMAZER: Paroksismal noktürnal hemoglobinüri (PNH), kırmızı kan hücrelerinin parçalanması, pıhtı oluşumu ve kemik iliği yetmezliği ile karakterize bir hastalıktır. Genellikle 30’lu yaşlarda ve genç erişkinlerde daha sık görülse de hemen hemen bütün yaşlarda görülebilmektedir. Erkek ve kadınları eşit oranda etkileyen bu hastalık, kemik iliğinde yer alan kök hücrenin genetiğinde, sonradan kazanılan (aileden geçmeyen) bir mutasyon sonucu oluşmaktadır. Bu mutasyon nedeniyle, kırmızı kan hücrelerini koruyan bir protein üretilememekte ve kompleman sistemi tarafından vücudun alyuvarlarının parçalanması söz konusu olmaktadır. Belirtileri arasında anemi, bitkinlik, pıhtı oluşumu, nefes darlığı, karın ağrısı, yutma güçlüğü, idrarda kırmızı renk bulunmaktadır.