Hasta odaklı karar almak olmazsa olmazımız

Alexion, AstraZeneca Nadir Hastalıklar Türkiye Genel Müdürü Derya Köker konuğumuz oldu.

Alexion, AstraZeneca Nadir Hastalıklar Türkiye Genel Müdürü Derya Köker Fikir Liderleri’nin konuğu oldu ve hem firma hakkında hem de nadir hastalıklar hakkında okuyucularımız için sorduğumuz soruları cevapladı. Ayrıca firmanın klinik araştırmalara yaklaşımından da bahseden Köker, pek çok konuda aydınlatıcı bilgiler verdi.

Alexion, AstraZeneca
Nadir Hastalıklar Türkiye

Derya Köker
Alexion, AstraZeneca Nadir Hastalıklar Türkiye Genel Müdürü

Alexion, hematoloji, nefroloji, nöroloji, metabolizma ve kemik metabolizması terapötik alanlarında yedi nadir hastalığa yönelik beş onaylı ilaçla 70’ten fazla ülkedeki hastalara hizmet veriyor. Kompleman sistemin potansiyelini nasıl daha da açığa çıkarabileceğimizi, komplemanın ötesine geçerek, araştırmalarımızı ilerleterek ve coğrafi erişimimizi nasıl genişletebileceğimiz üzerinde çalışmalarımızı sürdürüyoruz. 20’den fazla geliştirme programından oluşan güçlü bir nadir hastalık ürün geliştirme hattı ile yenilik yapmaya devam ediyoruz. Hedefimiz, küresel ayak izimizi 2030 sonuna kadar yaklaşık 100 ülkeye genişletmektir. Bugün, yeni endikasyonlara doğru genişleyerek ve yeni kompleman hedefler keşfederek kompleman bilimine öncülük etmeye devam ediyoruz.

F. L: Bize kısaca kendinizden bahsedebilir misiniz?

DERYA KÖKER: ODTÜ Biyoloji Bölümü’nde lisans, Ankara Üniversitesi Eczacılık Fakültesi İlaçta Yönetim alanında ise yüksek lisans eğitimimi tamamladım. Ayrıca son dönemde London School of Economics’ten MBA Essentials sertifikası alarak bilgilerimi güncelleme fırsatı buldum. Şu an ülke çapında nadir hastalıkları olan hastaların hayatlarını değiştirecek tedavilerine erişebilmeleri için Alexion, AstraZeneca Nadir Hastalıklar Türkiye Genel Müdürü olarak çalışmalarımıza liderlik ediyorum. Genel müdürlük görevime Alexion Türkiye Pazarlama Lideri ve İş Birimi Direktörü pozisyonlarının ardından 2018 yılında atandım.

Alexion, AstraZeneca Nadir Hastalıklar Türkiye hakkında bilgi verebilir misiniz?

Türkiye’de yaklaşık 15 yıldır nadir hastalıklarla mücadele adına faaliyet gösteriyoruz. Hem klinik araştırmalarda yeni tedaviler geliştirmek hem de bu tedavileri nadir hastalıklardan mustarip hastalara sunmak için tüm ekosistem genelinde iş birliği yaparak çalışmalarımızı sürdürüyoruz.

Alexion’un AstraZeneca ile iş birliği, başta Ar-Ge çalışmaları olmak üzere operasyonlarımızın tüm aşamalarındaki çalışmalarımızı geliştiren bir etki yarattı. Bu bağlamda 2022 yılında Türkiye’nin öncelikli stratejik ülke olarak geliştirilmesi yönünde bir karar alındı ve bu süreç Ocak 2023’te klinik araştırmalar biriminin kurulmasıyla sonuçlandı. Türkiye’de 50’den fazla araştırmacı ile 27 farklı hastanede 8 çalışma yürüten klinik araştırmalar ekibimiz, şirketimizin üzerinde çalıştığı tüm terapötik alanlarda Türkiye’yi klinik araştırmalara dahil etmek için kararlılıkla çalışmalarını sürdürüyor. Alexion Türkiye klinik araştırmaları, hematoloji, nefroloji, nöroloji, metabolik hastalıklar ve kardiyoloji olmak üzere 5 terapötik alanda faaliyet gösteriyor. Alexion, AstraZeneca Nadir Hastalıklar olarak Türkiye’de yürütülecek klinik araştırmalar programları için 2.5 milyon ABD dolarını aşan yatırım yapma taahhüdümüzü yerine getirmek üzere çalışmalarımıza heyecanla devam ediyoruz.

Alexion Türkiye olarak, ülkemize çeşitli katma değerler sağlayan pek çok program yürütüyoruz. Kontrollü dağıtım operasyonumuz sayesinde, ürünlerimizin hastalara güvenli ve zamanında ulaşmasını sağlıyor, bu süreçte ilaçların üretimden hastane eczanelerine kadar tüm aşamalarını titizlikle yönetiyoruz. Hassas taşıma ve depolama süreçlerini içeren tedarik zincirimiz, hastaların tedaviye kesintisiz erişimini temin ediyor, böylece hem hastalar hem de hekimler için güvenli bir tedavi süreci sunuyoruz. Risk Yönetim Programımız ile ilaçlarımızın yaşam döngüsü boyunca sahadan gelen bilgileri değerlendirerek, üçüncü paydaşlarla iş birliği içinde hastaların aşılanması ve tedavi süreçlerini güvenli hale getiriyoruz. Bu program, hastaların tedaviye güvenle ve bilinçli bir şekilde erişmelerine olanak tanıyor.

Ayrıca, nadir hastalıkların tanı sürecini hızlandırmak amacıyla Tanı Destek Programı uyguluyoruz; bu program, tanı sürecinin karmaşıklığını azaltarak, test ve tıbbi cihazlara erişimi kolaylaştırıyor. 2014 yılından bu yana, üzerinde çalıştığımız nadir hastalıklarda tanı sürelerini kısaltmak için laboratuvar tanı ve test kiti desteği sağlıyoruz. Bu kapsamda, numunelerin alınmasından laboratuvar sonuçlarının sağlık merkezlerine iletilmesine kadar geniş bir operasyon yürütüyor, hastaların erken teşhisle etkin tedaviye erişimini destekliyoruz. Yönettiğimiz programlarımız için 2024 yılında toplam 2 milyon ABD doları yatırım yapıyoruz. Tüm bu programlar, ülkemizin sağlık altyapısını güçlendirirken, hastalar için daha iyi sağlık sonuçları elde edilmesine katkıda bulunuyor.

Ayrıca ülkemizde erişim programları aracılığıyla hastaların ilaçlara ulaşmalarına yardımcı olmak için çalışıyoruz. İnsani Amaçlı İlaca Erişim Programımız ile Türkiye’de uygun hastalara tedavilerimizi alma imkânı sunuyoruz. Bu kapsamda çalışma alanımızda yer alan ultra nadir ve yaşamı etkileyen hastalıklarda, hastaların ihtiyaçları olan tedavilere karşılıksız erişimini sağlıyoruz.

Alexion dünya çapında 60’tan fazla ülkede faaliyet gösteriyor. Klinik araştırmaları neden burada yürütmeyi tercih ediyorsunuz?

Öncelikle, klinik araştırmanın nadir hastalıklar alanında taşıdığı özel önemden bahsetmek gerekir. Klinik araştırmalar, nadir hastalıklar için büyük bir öneme sahiptir çünkü bu hastalıklar genellikle sınırlı tedavi seçenekleri ve yetersiz bilimsel bilgi ile karakterize edilir. Bu tür araştırmalar, yeni ve etkili tedavi yöntemlerinin geliştirilmesine olanak tanıyarak, nadir hastalıklarla yaşayan bireyler için umut verici çözümler sunar. Ayrıca, klinik araştırmalar, hastaların daha erken ve daha iyi tedaviye erişimini mümkün kılarak yaşam kalitelerini artırır. Araştırmalar sayesinde elde edilen veriler, hastalığın anlaşılmasını derinleştirir ve bu alandaki klinik uygulamaların gelişmesine katkıda bulunur. Bunun yanı sıra, uluslararası iş birliği ve bilgi paylaşımı teşvik edilerek, nadir hastalıkların küresel ölçekte daha iyi anlaşılmasını ve yönetilmesini sağlar.

Ayrıca, bu tür araştırmalar, yerel sağlık profesyonellerine ve araştırmacılara uluslararası düzeyde deneyim ve bilgi birikimi kazandırarak, ülkenin bilimsel kapasitesini artırır. Yeni tedavi yöntemlerinin ve ilaçların geliştirilmesi sürecinde elde edilen veriler, sağlık sisteminin genel kalitesini ve etkinliğini artırmaya katkıda bulunur. Üstelik, klinik araştırmalar, ekonomik olarak da fayda sağlar; yerel ekonomilere yatırım çekerek, istihdam yaratır ve teknoloji transferini teşvik eder. Sonuç olarak, nadir hastalıklar özelinde yapılan klinik araştırmalar, yalnızca hastaların yaşam kalitesini iyileştirmekle kalmaz, aynı zamanda ülkenin bilimsel ve ekonomik gelişimine de önemli katkılarda bulunur.

Alexion, AstraZeneca Nadir Hastalıklar olarak klinik araştırma programlarımızı sürekli olarak daha fazla bölgeye yaymaya ve ilaçlarımızı daha fazla hastaya ulaştırmaya çalışıyoruz. Klinik araştırma yeteneklerimize yatırım yaparken, klinik araştırmalara erişimi daha adil hale getirmeyi ve klinik araştırmaları daha çeşitli, kapsayıcı ve hizmet verdiğimiz hastaları temsil eder hale getirme becerimizi artırmayı amaçlıyoruz. Hem klinik araştırmalarda hem de ilaç temininde Türkiye’de var olmak, Alexion, AstraZeneca Nadir Hastalıklar’ın küresel çabalarının önemli bir parçası.

Mevcut epidemiyoloji ve uzun vadeli hastalık ilerleme verilerinin sınırlı olduğu klinik çalışmalarda çok küçük hasta popülasyonları nedeniyle nadir bir hastalığın epidemiyolojisini ve doğal seyrini incelemede büyük zorluklarla karşılaşıyoruz. Rakamlara baktığımızda, nadir hastalıklar veya yetim ilaçlar için yapılan klinik çalışmalarda ortalama katılımcı sayısı 89 iken, konvansiyonel ilaçlar için ortalama katılımcı sayısı 452’dir.¹ Dolayısıyla, dünyanın çeşitli ülkelerinde klinik araştırma departmanlarına sahip olmak, klinik araştırmaların gücünü arttırmak için önemlidir. Türkiye’de, klinik araştırmalarımızın buradaki hastalara özel olarak iyi bir şekilde uyarlanmasını sağlamak için yerel uzmanlarla birlikte çalışıyoruz.

Klinik araştırmalar, nadir hastalıklar için büyük bir öneme sahiptir çünkü bu hastalıklar genellikle sınırlı tedavi seçenekleri ve yetersiz bilimsel bilgi ile karakterize edilir. Bu tür araştırmalar, yeni ve etkili tedavi yöntemlerinin geliştirilmesine olanak tanıyarak, nadir hastalıklarla yaşayan bireyler için umut verici çözümler sunar. Ayrıca, klinik araştırmalar, hastaların daha erken ve daha iyi tedaviye erişimini mümkün kılarak yaşam kalitelerini artırır. Araştırmalar sayesinde elde edilen veriler, hastalığın anlaşılmasını derinleştirir ve bu alandaki klinik uygulamaların gelişmesine katkıda bulunur. Bunun yanı sıra, uluslararası iş birliği ve bilgi paylaşımı teşvik edilerek, nadir hastalıkların küresel ölçekte daha iyi anlaşılmasını ve yönetilmesini sağlar.

Alexion, AstraZeneca Nadir Hastalıklar olarak tedavi çözümü sunduğunuz alanlar hakkında bilgi alabilir miyiz?

Alexion, hematoloji, nefroloji, nöroloji, metabolizma ve kemik metabolizması terapötik alanlarında yedi nadir hastalığa yönelik beş onaylı ilaçla 70’ten fazla ülkedeki hastalara hizmet veriyor. Kompleman sistemin potansiyelini nasıl daha da açığa çıkarabileceğimizi, komplemanın ötesine geçerek, araştırmalarımızı ilerleterek ve coğrafi erişimimizi nasıl genişletebileceğimiz üzerinde çalışmalarımızı sürdürüyoruz. 20’den fazla geliştirme programından oluşan güçlü bir nadir hastalık ürün geliştirme hattı ile yenilik yapmaya devam ediyoruz. Hedefimiz, küresel ayak izimizi 2030 sonuna kadar yaklaşık 100 ülkeye genişletmektir. Bugün, yeni endikasyonlara doğru genişleyerek ve yeni kompleman hedefler keşfederek kompleman bilimine öncülük etmeye devam ediyoruz.

Peki nadir hastalıklar nelerdir ve diğer sağlık sorunlarından farkı nedir?

Nadir görülen bir hastalık, tanımı gereği, nispeten az sayıda insanı etkiler. AB’de nadir görülen bir hastalık 2000 kişiden 1’ini etkileyen bir hastalık olarak tanımlanır.² Bununla birlikte, günümüzde 10.000’den fazla nadir hastalık bulunmaktadır³ ve bunlar dünya çapında yaklaşık 400 milyon insanı etkilemektedir.⁴ 10.000’den fazla nadir hastalık olması nedeniyle, bu hastalıklar hakkında sınırlı bilgi mevcut olup, bu hastalıkları tedavi etme konusunda deneyimli uzman sayısı oldukça azdır. Bu hastalıklar genellikle ciddi ve yaşamı tehdit eden hastalıklardır ve nadir hastalık teşhisi konan kişilerin yarısı çocuktur.⁵ Sağlık Bakanlığı tarafından Kasım 2022’de yayımlanan ve 2023-2027 yıllarını kapsayan Türkiye Nadir Hastalıklar Sağlık Stratejisi Belgesi ve Eylem Planı’na göre Türkiye’de nadir görülen bir hastalıkla yaşayan 5-6,5 milyon kişi olduğu tahmin ediliyor⁶ ki bu sayı Ankara’nın tüm nüfusuna eşit.⁷

Herhangi bir hastalıkla yaşamak zor olabilir, ancak nadir hastalıklarla yaşayan insanlar ekstra zorluklarla karşı karşıya kalıyor. Öncelikle teşhis zor; doğru tanı konulmadan önce ortalama 5 yıl ve 7 uzman ve genellikle en az bir yanlış tanıya kadar uzanan uzun bir tanı yolculuğuna yol açıyor.^8,9 Doğru tanı konulsa bile nadir hastalıkların en fazla %10’unu için onaylı tedavi seçeneği bulunmaktadır ve daha da azı yaygın olarak erişilebilir tedavilerdir.¹⁰ Özetle nadir hastalık sahibi kişiler, sağlık hizmetleri yolculukları boyunca diğer kronik hastalıklarla yaşayan hastaların deneyimlemediği eşitsizlikler yaşamaktadırlar.

Nadir hastalıklarla yaşayan insanların hayatı nasıl iyileştirilebilir?

Nadir hastalıklarla yaşayan insanlar için eşitliğin sağlanması ve sağlık sonuçlarının iyileştirilmesi gerekmektedir. Teşhis süresi, tedaviye erişimin ve küresel ve yerel paydaşlarla iş birliği yapılması ile nadir hastalık hastalarının sağlık sistemine eşit erişimi sağlanabileceği önemli alanlardır.

Hastaları dinlemek, hastalıkları ve ihtiyaçları hakkında derin bir anlayış geliştirmek kritik önem taşıyor. Daha hızlı bir şekilde doğru teşhis konulması, yeni nadir hastalık ilaçlarının geliştirilmesi ve bu ilaçların ihtiyaç duyan herkes için erişilebilir olmalarının sağlanması acil bir ihtiyaçtır. Biz de Alexion, AstraZeneca Nadir Hastalıklar olarak bu aciliyetlerin farkındayız. Firmamızda da hasta odaklı karar almak olmazsa olmazımız ve bunu her gün hayata geçiriyoruz. Hastaların ve hasta yakınlarının kendilerine has ihtiyaçlarını karşılayan yenilikçi ilaçlar sunmak için, ilacın keşfinden ticarileştirilmesine kadar her aşamada onları dinliyor, öğreniyor ve karar alma süreçlerine onların içgörülerini dahil ediyoruz. Hastalar ve hasta dernekleri ile erkenden iletişime geçiyoruz ve araştırma aşamasında içgörü arıyoruz. Bu sayede hasta deneyimi işimizin merkezinde yer alarak onların hayatlarını iyileştirmede en önemli gücümüz oluyor.

Türkiye’de nadir hastalıklar alanında çalışmak hakkında ne düşünüyor ve neler hissediyorsunuz?

Şu anda bilim ve teknolojideki ilerlemeler, nadir hastalıkların teşhis ve tedavisi için yeni olanaklar sunuyor. İşte bu nedenle ülkemiz yönetiminin son dönemde nadir hastalıklara odaklanması hayati önem taşıyor. Sağlık Bakanlığı 2022 yılında, özellikle nadir hastalıklardan mustarip kişilerin bakımını iyileştirmek amacıyla yeni bir daire başkanlığının ve 5 yıllık bir eylem planının oluşturulduğunu duyurdu. Bu plan, hastaların heyecanla beklediği yenilikçi tedavilerin geliştirilmesini ve kullanımını desteklemenin yollarını aramayı da içeriyor. Eylem planının hayata geçirilmesi halinde Türkiye’yi henüz sağlık hizmetleri ekosistemlerinde özel nadir hastalık yolları bulunmayan diğer ulusal hükümetler için bir model haline getirebilir. ⭐️

Referanslar

1. Bulaşıcı hastalıklarda yetim ilaçlara karşı yetim olmayan ilaçlar için yapılan klinik çalışmaların değerlendirilmesi: Ulusal Sağlık Enstitüleri Ulusal Biyoteknoloji Bilgi Merkezi (NCBI) veritabanında yayınlanan on bir yıllık bir analiz (2010-2020). https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC10267988/
2. https://research-and-innovation.ec.europa.eu/research-area/health/rare-diseases_en#
3. Rare-X. (2022). The Power of Being Counted Raporu. Erişim adresi: https://rare-x.org/wp-content/uploads/2022/05/be-counted-052722-WEB.pdf.
4. Wakap ve diğerleri (2020) Nadir hastalıkların kümülatif nokta prevalansının tahmin edilmesi: Orphanet veri tabanının analizi. Avrupa İnsan Genetiği Dergisi. 28:165–173. https://dorg/10.1038/s41431-019-0508-0.
5. Küresel Genler. Nadir Hastalık Gerçekleri. Erişim adresi: https://globalgenes.org/rare-disease-facts/.
6. Türkiye Nadir Hastalıklar Sağlık Stratejisi Belgesi ve Eylem Planı 2023-2027, Sağlık Bakanlığı. https://org/10.3389/fpubh.2023.1051851.
7. Dünya Nüfus İncelemesi. Ankara Nüfus 2024. Erişim adresi: https://worldpopulationreview.com/world-cities/ankara-population.
8. Abd’de Nadir Hastalik Teşhisi, Bakimi Ve Tedavisine Ilişkin Engeller: 30 Yıllık Karşılaştırmalı Analiz [İnternet]. NORD NADİR GÖRÜŞLER; 2020 Kasım;1–9. [Alıntı tarihi 2024 Ocak 30]. Kaynak: https://rarediseases.org/wp-content/uploads/2020/11/NRD-2088-Barriers-30-Yr-Survey-Report_FNL-2.pdf
9. Levine D. Next: Nadir Hastaliklarin Geleceğini Hayal Etmek [İnternet]. Global Genes; 2019 Eylül [Alıntı tarihi 2024 Ocak 30]. Kaynak: https://globalgenes.org/report/2019-next-imagining-the-future-of-rare-disease/
10. Lamoreaux K, ve diğerleri. Sayilmanin Gücü [İnternet]. RAREX; 2022;1–35. [Alıntı tarihi 30 Ocak 2024]. Kaynak: https://rare-x.org/wp-content/uploads/2022/05/be-counted-052722-WEB.pdf