Ankara Üniversitesi Tıp Fakültesi Pediatrik Metabolizma Bölümü’nden Uzm. Dr. Merve Koç Yekedüz; Fikir Liderleri Dergisi okurları için yazdı: “Gen terapisi: Genetik hastalıklara yönelik bir umut ışığı!..”
Genetik hastalıklar, doğuştan gelen veya genetik mutasyonlar sonucu ortaya çıkan sağlık sorunlarıdır ve bilim insanları tarafından yıllardır tedavisinde kalıcı çözümler aranan bir alan olmuştur. Son yıllarda gelişen teknoloji ve bilimsel ilerlemeler, gen terapisi gibi yenilikçi bir tedavi yönteminin önünü açmıştır. Gen terapisi, mutasyona uğramış veya hastalık oluşturan genlerin düzeltilmesini veya değiştirilmesini hedefleyen bir tedavi yöntemidir.
Gen terapisinin temelleri, 1970 yılında Martine Cline tarafından atılmıştır. Cline, virüslerin genetik materyalini konakçı hücrelere aktarabildiğini keşfetmiş ve bu keşif, gen terapisi alanında büyük bir dönüm noktası olmuştur. Viral vektörler aracılığıyla genetik materyalin hedef hücrelere aktarılması, gen terapisi tedavisinin temelini oluşturmaktadır. Adenovirüs, adenovirüs ilişkili virüs (AAV), retrovirüs/lentivirüs ve herpesvirüs gibi viral vektörler, gen terapisi için yaygın olarak kullanılan taşıyıcı sistemlerdir.
“Son on yılda gerçekleştirilen gen terapisi çalışmalarının yarısından fazlası onkolojik ve nörodejeneratif hastalıklarla ilgilidir ve hematolojik, immünolojik, kalıtsal metabolik ve kardiyak hastalıkların çalışmaları daha yeni popülerlik kazanmıştır. Monogenik hastalıkların gen terapisi çalışmalarının yüzde 25’ten fazlası da kalıtsal metabolik hastalıklarla ilgilidir.”
Gen terapisi çalışmaları 2010 yılından bu yana hızla artış göstermiştir. Son 3 yılda PubMed’de gen terapisi ile ilgili 30.000’den fazla yayın listelenirken, 2010 ile 2020 yılları arasında toplamda 33.406 klinik çalışma gerçekleştirilmiştir. Gen terapisi araştırmaları, onkolojik ve genetik hastalıklara odaklanmaktadır. Son on yılda gerçekleştirilen gen terapisi çalışmalarının yarısından fazlası onkolojik ve nörodejeneratif hastalıklarla ilgilidir ve hematolojik, immünolojik, kalıtsal metabolik ve kardiyak hastalıkların çalışmaları daha yeni popülerlik kazanmıştır. Monogenik hastalıkların gen terapisi çalışmalarının yüzde 25’ten fazlası da kalıtsal metabolik hastalıklarla ilgilidir. Faz 1 ve Faz 2 klinik çalışmaların büyük kısmını kanser, Faz 3 klinik çalışmaların büyük kısmını da genetik hastalıklar oluşturmaktadır.
Gen terapisi, son yıllarda teorikten pratik uygulamalara geçmiş ve birçok hastalığın tedavisinde kullanılmaya başlanmıştır. Türkiye’de ise, akraba evliliklerinin ve kalıtsal hastalıkların yaygınlığı göz önüne alındığında, gen terapisi alanında ulusal stratejilere ihtiyaç duyulmaktadır. Gelecek 10 yıl içinde klinisyenlerin ve diğer sağlık profesyonellerinin eğitilmesi, üçüncü basamak sağlık merkezlerinin desteklenmesi ve dış ülkelere ilaç bağımlılığının azaltılması için önemli adımlar atılmalıdır. Bununla birlikte, gen terapisi alanındaki bilgi ve deneyimlerin paylaşılması da son derece önemlidir. Dünya genelinde popülerlik kazanan gen terapisi, akademik topluluk için ve bilgi ve farkındalığın artırılması için hayati bir öneme sahiptir. Onaylanmış tedavilerin yanı sıra sertifikasyon bekleyenler de dahil olmak üzere birçok klinik çalışma, gen terapisinin geleceğinin parlak olduğunu göstermektedir.
“Türkiye’nin gen terapisi alanındaki potansiyelini tam anlamıyla kullanabilmesi için, ulusal düzeyde koordineli bir çaba gerekmektedir. Özellikle eğitim, araştırma ve klinik uygulama alanlarında altyapının geliştirilmesi ve gen terapisiyle ilgili bilgi ve deneyimlerin paylaşılması için ulusal ve uluslararası iş birlikleri çok önemlidir.”
Türkiye’nin gen terapisi alanındaki potansiyelini tam anlamıyla kullanabilmesi için, ulusal düzeyde koordineli bir çaba gerekmektedir. Özellikle eğitim, araştırma ve klinik uygulama alanlarında altyapının geliştirilmesi ve gen terapisiyle ilgili bilgi ve deneyimlerin paylaşılması için ulusal ve uluslararası iş birlikleri çok önemlidir. Bu alanda ilerleme kaydetmek ve gen terapisinin potansiyelini tam olarak gerçekleştirmek için araştırmalar ve yatırımlar gerekmektedir. Gen terapisi konusunda farkındalığı artırmak ve genetik hastalıkların önlenmesine yönelik çalışmaları desteklemek de çok önemlidir. Bu şekilde, gen terapisi Türkiye’de ve dünya genelinde insan sağlığını iyileştirmek için güçlü bir araç haline gelebilir.
Tüm bu amaçlar doğrultusunda Global Medical Grants (GMG) tarafından açılan çağrıya Nadir Hastalıklar Araştırma ve Uygulama Merkezi (NADİR) bünyesinde proje ekibimiz Prof. Dr. Fatma Tuba Eminoğlu, Prof. Dr. Ömer Erdeve ve Doç. Dr. Engin Köse ile başvuru gerçekleştirdik ve tüm dünyada 100’den fazla başvuru arasından yarışmayı kazanarak, ‘Monogenik Hastalıklarda Multidisipliner Gen Terapisi Eğitimi-Rekombinant Adeno İlişkili Virüs (rAAV)’ alanında 50.000 USD karşılığında ‘Independent Medical Education Grant’ ile ödüllendirildik. Bu projeyle gen terapisi şansı olan tanılar üzerine çalışan ulusal/ uluslararası akademisyenlerin eğitimci olarak katılımı sayesinde rAAV ilişkili gen terapileriyle ilgili farkındalığının artırılması hedeflendi. Eğitim programımızda gen terapilerinin tarihçesinden gelecekte hedeflenen gelişmelere kadar birçok konuya yer verildi, eğitim programında yerli ve yabancı birçok konuşmacı deneyimlerini paylaştı. Bir yılda, 3 sempozyum ile yaklaşık 200 uzman katılımcının eğitimi sağlandı. Daha çok sayıda uzmanın eğitimden faydalanabilmesi için Nadir Hastalıklar Uygulama ve Araştırma Merkezi web sayfası üzerinden başvurular ile online eğitimler açıldı. TTB STE/SMG Akreditasyon-Kredi Kurulu, Gen Terapisi Sempozyumu’nu 4.5 TTB STE/SMG Kredisi ile akredite etti. Eğitim programına ait detaylar https://www.genterapisi.com/ web sitesinde yer almaktadır.
“Gen terapisi, önemli bir aşamaya ulaşmış olmasına rağmen, halen hızla devam eden araştırmalarla desteklenmektedir. Bu tedavi yöntemi, tıp alanında büyük bir dönüşüm potansiyeline sahiptir ve birçok hastalığın tedavisinde yeni bir umut ışığı olabilir.”
Bu eğitimlere katılımın büyük çoğunluğu tıp alanından olsa da mühendislik ve hukuk gibi tıp dışı alanlardan da ilgi gösterenler oldu. Gen terapisiyle ilgili sorulardan oluşan eğitim öncesi test sonuçları, katılımcıların gen terapisi konusundaki bilgi düzeyinin oldukça düşük olduğunu, eğitim sonrası uygulanan test ise eğitimle bu bilgi düzeyinin yaklaşık 2 kat arttığını gösterdi. Genel memnuniyet puanı ise 91,8/100 gibi oldukça yüksekti ve eğitimlerin devamı için hemen tüm katılımcılardan yoğun talep vardı. Bu proje çıktılarımızı daha detaylı okumak isteyenler “Koç Yekedüz M, Köse E, Erdeve Ö, Eminoğlu FT. Türkiye’s First Multidisciplinary Gene Therapy Education Program: History and Plans for the Future. J Con- temp Med. 14(2):1-6” makalesine erişebilirler.
Gen terapisi, önemli bir aşamaya ulaşmış olmasına rağmen, halen hızla devam eden araştırmalarla desteklenmektedir. Bu tedavi yöntemi, tıp alanında büyük bir dönüşüm potansiyeline sahiptir ve birçok hastalığın tedavisinde yeni bir umut ışığı olabilir. ⭐️
Yorum yaz
Yorum yapabilmek için oturum açmalısınız.