Trispera Pharma Solutions Medikal Direktörü Dr. Ekin Öztüzün; “Kanser” dosya konusu özelinde nadir kanserler ve ilaç endüstrisine ilişkin değerlendirmelerini, Aralık sayısı yayımlanan Fikir Liderleri Dergisi ile paylaştı.
Nadir Kanserler ve İlaç Endüstrisi
Dr. Ekin Öztüzün
Trispera Pharma Solutions Medikal Direktörü
“Düzenleyici kurumların hızlı ilaç onayı politikaları ve sağlık otoritelerinin desteği ile birlikte, nadir hastalıklar için ilaç geliştirme süreci günümüzde hız kazanmıştır.”
Son yıllarda tıbbi araştırmaların odak noktalarından biri, nadir görülen hastalıklar ve kanser türleri olmuştur. Nadir hastalıklar, genel popülasyonda düşük insidans oranlarına sahip olmalarına rağmen, etkiledikleri bireyler ve toplumlar için ciddi sağlık sorunlarına yol açabilmektedir. Bu alandaki en büyük zorluklardan biri, düşük insidans oranları nedeniyle bu tür hastalıklara yönelik veri ve araştırma eksikliğidir. Tıp ve ilaç endüstrisi, bu nadir görülen hastalık ve kanser türlerinin tanı ve tedavisinde karşılaştığı zorlukları aşmak için sürekli yenilikçi yaklaşımlar geliştirmeye çalışmaktadır.
Bir hastalık 2000’de 1’den daha az kişide görülüyor ise nadir hastalık olarak tanımlanır. Nadir kanser için ise Avrupa’da Nadir Kanserlerin Sürveyansı Projesi (RARECARE) insidansa dayalı bir tanım önermiştir; buna göre yıllık yeni vaka sayısı 6/100.000 ve daha az olan kanserler nadir kanser olarak tanımlanmıştır. Nadir görülen kanserlerin listesi, RARECARE projesi tarafından 2011 yılında yayınlanmıştır. Bu kapsamlı analizde, nadir olarak tanımlanmış olan 186 çeşit kanserin tümünün yıllık insidansı 108/100.000 olarak bulunmuştur. Bu da Avrupa’da yıllık 541.000 yeni tanıya ve tanı konulan tüm kanserlerin %22’sine karşılık gelmektedir. Bugün Avrupa’da 4 milyondan fazla hasta, nadir görülen bir kanserle yaşamaktadır. Beş yıllık göreceli sağkalım nadir görülen kanserlerde (%47) yaygın kanserlere (%65) kıyasla daha kötüdür. Bu veriler nadir kanserlerin ciddiyetini ve tedaviye olan ihtiyacı vurgulamaktadır.
“Nadir kanserlerin tanı ve tedavisindeki zorluklar hem hekimler hem de hastalar için önemli engeller oluşturur. Bu kanserlerin bilinirliklerinin az oluşu, tanı ve tedavi süreçlerinde gecikmelere neden olabilir.”
Nadir kanserlerin tanı ve tedavisindeki zorluklar hem hekimler hem de hastalar için önemli engeller oluşturur. Bu kanserlerin bilinirliklerinin az oluşu, tanı ve tedavi süreçlerinde gecikmelere neden olabilir. Ayrıca nadir kanserlerin küçük hasta popülasyonları, özellikle Faz 3 klinik araştırmaları gibi ilaç etkinliğini belirlemek için tasarlanan çalışmaları zorlaştırır. Bununla birlikte, konsorsiyumların oluşumu ve ilerlemesi, nadir kanserlerle ilgili klinik çalışmaların sayısının son yıllarda artmasını sağlamıştır. Japonya’da yapılan bir çalışma, nadir kanserler için güvenli ve etkili tedaviler geliştirmek amacıyla, nadir kanser kayıtları (registry) ile klinik çalışmaların bağlantılı hale getirilmesinin önemini vurgulamıştır.
Avrupa Lösemi Ağı (European LeukemiaNet) ve EXPeRT grubu gibi organizasyonlar, nadir kanserlerin araştırılmasında önemli rol oynamışlardır. Türkiye’de ise Türk Pediatrik Onkoloji Grubu ve Türk Pediatrik Hematoloji Derneği 2002 yılında pediatrik kanser kaydını (registry) oluşturmuştur. 2002’den 2022’ye kadar 21 yıl boyunca 46.067 vaka kaydedilmiştir. Bu kayıttaki tümör tiplerinin dağılımı şu şekildedir: Lösemi, lenfoma ve diğer retiküloendotelyal sistem (RES) tümörleri, merkezi sinir sistemi [MSS – beyin ve omurilik], sempatik sistem, retinoblastom, renal, karaciğer, malign kemik, yumuşak doku sarkomları, germ hücresi, karsinom ve diğer malign epitelyal, diğer/spesifik olmayan malign. Tüm olgular için ortanca yaşın 6,5 yıl olduğu görülmüştür. Beş yıllık sağkalım oranı %70,8 olarak bulunmuştur.
“Hasta destek grupları ve dernekler de nadir kanserler konusunda farkındalık yaratılmasında ve bu alandaki araştırmalara destek sağlamada önemli bir rol oynamaktadır.”
Hasta destek grupları ve dernekler de nadir kanserler konusunda farkındalık yaratılmasında ve bu alandaki araştırmalara destek sağlamada önemli bir rol oynamaktadır. Bu gruplar, nadir tümörler için tümör bankalarının oluşturulması ve veri tabanlarının kurulmasında kilit bir rol üstlenmektedirler. Ayrıca, temel ve translasyonel araştırmalar için finansal destek sağlayarak, bu nadir durumların daha iyi anlaşılmasına ve tedavilerin geliştirilmesine katkıda bulunmaktadırlar. Bu gruplar, ayrıca hastalar için internet ve diğer platformlarda bilgi kaynağı olarak hizmet vermektedirler.
Hassas tıp (precision medicine) uygulamaları, son yıllarda nadir kanserlerin tedavisinde önemli bir rol oynamaktadır. Bazı tümörlerin genetik ve moleküler temellerinin daha iyi anlaşılması ve devrim niteliğindeki tanı ve tedavi teknolojileri sayesinde, kanser hastaları için giderek daha etkili tedaviler geliştirilmektedir.
Geçmişte, ilaç endüstrisi nadir kanser tedavileri için yeni ilaç araştırmaları konusunda yavaş ilerleme kaydetmiş olsa da son yıllarda bu durum değişmektedir. Düzenleyici kurumların hızlı ilaç onayı politikaları ve sağlık otoritelerinin desteği ile birlikte, nadir hastalıklar için ilaç geliştirme süreci hız kazanmıştır. FDA’nın Onkoloji Mükemmeliyet Merkezi (OCE) Nadir Kanserler Programı, nadir kanserlerle mücadele eden hastalar için güvenli ve etkili yeni ilaç ve biyolojik ürünlerin geliştirilmesini teşvik etmektedir. Program, nadir kanserlerin tedavisinde karşılaşılan zorlukları ele almak için çeşitli projeler ve girişimlerden yararlanmaktadır. Tüm bu gelişmeler, nadir kanserlerin tanı ve tedavisinde önemli ilerlemeler sağlayarak, bu zorlu sağlık sorunlarına karşı umut verici çözümler sunmaktadır. İlaç endüstrisinin ve araştırmacıların bu konudaki çabaları, nadir kanserlerle mücadelede önemli bir fark yaratmaktadır.
Yorum yaz
Yorum yapabilmek için oturum açmalısınız.